Alzheimer’da yeni bir ilaca şartlı onay
Biogen’in Eisai ile geliştirdiği Aducanumab, Alzheimer tedavisi için FDA'dan hızlandırılmış onay aldı. FDA bu ilaca verdiği yetkiyi yeni bir klinik denemeye bağladı. İlaç FDA tarafından, mevcut tedavilere göre "anlamlı" bir terapötik avantaj sağladığı ve Alzheimer’ın ciddi veya yaşamı tehdit eden bir hastalık olduğu gerekçesi ile hızlandırılmış şekilde onaylandı. Bununla birlikte FDA, Biogen'in ilacın klinik yararını doğrulamak için yeni bir randomize, kontrollü klinik çalışma yürütmesini istedi. FDA, araştırmanın klinik faydayı doğrulamaması durumunda ilacın onayını geri çekmek için işlemler başlatabilir. Biogen, aducanumab'ı Aduhelm (aducanumab-avwa) adı altında pazarlamayı planlıyor.
FDA onayının geri alınması nadirdir. En dramatik örneklerden biri 2011 yılında, Amerika Birleşik Devletleri'nde HER2-negatif metastatik meme kanseri olan kadınların tedavisi için paklitaksel ile Avastin (bevacizumab)’in birlikte kullanılması için endikasyon alan firmanın 2008 onayını iptal etmesiyle gelmiştir. İlacın bu tür kullanım için güvenli ve etkili olduğunun gösterilmediği sonucuna varılarak işlem iptal edilmiştir.
FDA, beyindeki amiloid beta plağının azaltılmasına dayanarak ilaca hızlandırılmış onay verdi. Amiloid beta plağı görüntülemesi , pozitron emisyon tomografisi (PET) ile yapılmıştır. Alzheimer hastalığından etkilenmesi beklenen beyin bölgelerindeki amiloid beta plağı beyin bölümleri, bu patolojiden etkilenmemesi beklenen diğer beyin bölgeleri ile kıyaslama yöntemi yaklaşımı kullanılarak ölçülmüştür. FDA onayını alan Aduhelm, Alzheimer hastalığı olan kişilerde klinik etkileri azaltmak için belirtilen ilk terapi oldu.
Alzheimer'dan etkilenen beyin sinir hücreleri, bilgisayar illüstrasyonu.
YAN ETKİLER
Biogen; güvenlik açısından, en sık bildirilen yan etkinin amiloid ile ilgili görüntüleme anormallikleri (ARIA) olarak adlandırılan olayların radyografik tespiti sırasında olduğunu belirtti. Görüntüleme sırasında ödem oluşması AIRA-E ve/veya –H (görüntüleme sırasında mikrohemoraji, demir birikimi), 10 mg/kg Aduhelm ile tedavi edilen hastaların yüzde 41'inde görülürken, plasebo (farmakolojik olarak etkisiz bir molekülün telkine dayalı etkisi) alan hastaların yüzde 10'unda görülmüştür. Klinik semptomlar 10 mg/kg Aduhelm ile tedavi edilen ARIA -E ve/veya -H gözlemlenen hastaların yüzde 24'ünde görülürken, plasebo hastalarının yüzde 5'inde ortaya çıktı.
İlacın etiketinde ARIA’ya yönelik reçeteleme uyarısı yer aldı. FDA'ya göre, ARIA en yaygın olarak, bazı hastalarda baş ağrısı, kafa karışıklığı, baş dönmesi, görme değişiklikleri veya mide bulantısı gibi semptomlar gösterebilse de, genellikle zamanla düzelen ve semptomlara neden olmayan beyin bölgelerinde geçici ödem olarak ortaya çıkar. Aduhelm ayrıca anjiyoödem ve ürtiker dahil olmak üzere aşırı duyarlılık reaksiyonları riskine karşı uyarmakta.
FDA proje yöneticisi Swati Kulkarni ilacın Alzheimer hastalığının evresi veya genetik belirteçler (örneğin APOE4 taşıyıcı durumu gibi) durumlarda kullanımının sınırlandırılmadığına dikkat çekti.
120 İLAÇ SIRADA
Alzheimer İlaç Keşfi Vakfı'nın (ADDF) kurucu direktörü Howard Fillit, Aducanumab'ın önümüzdeki beş ila on yıl içinde piyasaya sürülecek olan birkaç Alzheimer ilacından ilki olduğunu belirtti. Fillit giderek artan sayıda biyobelirteç keşfi ve diğer önemli araştırmalar sayesinde tamamlanan Alzheimer araştırmaları ve bugün devam eden klinik denemelerin her zamankinden daha titiz ve daha umut verici olduğuna dikkat çekti. ADDF'ye göre Alzheimer'a karşı 120 ilaç klinik deneylerde inceleniyor.