Çocukluk çağı obezitesiyle mücadelede gen terapi
Shriners Children’s St. Louis araştırmacıları son 4 yıldır, çocukluk çağı obezitesinin etkilerini önlemek için çalışıyor. Merkezin Araştırma Direktörü Farshid Guilak ve Ruhang Tang, gen terapisini kullanarak farelerde zararlı yağ asitlerini faydalı olanlara dönüştüren ve obeziteyle mücadele eden yeni bir yöntem keşfetti. Yeni yöntem, bu tip çocuklarda başta artrit olmak üzere sağlık sorunları riskini azaltmayı mümkün kılıyor. Araştırmanın bulguları, Proceedings of the National Academy of Sciences dergisinde “Fat-1 için gen terapisi obezite kaynaklı metabolik işlev bozukluğunu, hücresel yaşlanmayı ve osteoartriti önler” başlığıyla yayımlandı.
İLK UYARI AŞIRI KİLO
Guilak, “Çocuklarda artrit için bir numaralı önlenebilir risk faktörünün aşırı kilolu olmak olduğunu öğrendiklerine” dikkat çekti. Guilak, tipik tepkinin, daha büyük sorunu ele almadan, çocuklara ‘sadece kilo vermelerini söylemek’ olduğunu dikkat çekti ve şunları kaydetti: “Çocukluk çağı obezitesi bir salgın haline geldi ve bunun sonucunda çocuklarda artrit giderek daha yaygın hale geliyor. Temel bulgularımızdan biri, zararlı olanın sadece obezitenin kendisi değil, aynı zamanda diyetin de olduğudur. Çocukların tükettiği yağ asitleri türleri, bir çocuğun kilo alımında önemli rol oynar.”
OMEGA 6 VE OMEGA 3
Tang, gen terapisi tekniklerinin, belirli bir enzim için geni hücrelere iletmek üzere adeno ilişkili bir virüs (AAV) kullanmayı içerdiğini açıkladı. Yeni gen terapisi, yüksek derecede inflamatuvar (yangı) etkili Omega-6 yağ asitlerini otomatik olarak vücudun metabolik sağlığı için daha iyi olan Omega-3 yağ asitlerine dönüştürüyor. Balık ve bazı kuruyemişlerde bulunan Omega-3'ler, insülin duyarlılığını iyileştirerek, yağ metabolizmasını teşvik ederek yangıyı ve obeziteyle ilişkili hastalık riskini azaltarak daha sağlıklı bir metabolik profili destekleyebilir. Çalışmanın eş yürütücüsü olan Natalia Harasymowicz ise, gen terapisinin ayrıca obeziteyle ilişkili yangıyı ve artriti teşvik etmede önemli olan proinflamatuvar hücre sayısını da azaltabildiğini vurguladı.
GENÇ HASTALARDAKİ YAŞLI DİZLER
Bu çalışmada, araştırmacılar, dizde sabitleyici ve yastık görevi gören menisküs dokusundaki yırtık gibi diz yaralanmasından kaynaklanan, çocuklarda çok yaygın olan "travma sonrası artrit" olarak adlandırılan bir artrit türünü incele. Araştırma ekibi, gen terapisinin bir enjeksiyonunun, yüksek yağlı, omega-6 açısından zengin bir diyetin genel metabolik sağlık ve diz artriti üzerindeki etkilerini önemli ölçüde azalttığını buldu. Özellikle ilginç olan, diyet kaynaklı obezitenin bu farelerde “erken yaşlanmaya" yol açtığı ve bunun gen terapisiyle önlendiği bulgusuydu.
Guilak, "Obezitenin genç hastalarda yaşlı dizlere yol açtığını" belirtti. Özellikle ABD'deki modern diyet, Omega-6'lar açısından yüksek ve Omega-3'ler açısından düşük olma eğilimindedir ve bu, özellikle çocuklarda dengesizliğe yol açar. Araştırmacıların geliştirdiği gen terapisi, vücudunuzdaki Omega-6'yı otomatik olarak Omega-3 yağ asitlerine dönüştürecek ve kötü yağları etkili bir şekilde iyi yağlara dönüşecektir. Artrit, çocuklar için çok ağrılı ve güçten düşürücü bir durum olabilir, bu nedenle bu araştırma, hastalığın gelişme riskini azaltmaya ve tedavileri daha etkili hale getirmeye yardımcı olabilir. Araştırmanın gelecekte nasıl kullanılabileceğiyle ilgili çıkarımlar çok büyük, ancak çocukların daha sağlıklı yaşamlar sürmesine yardımcı olma potansiyeli konusunda araştırmacılar heyecanlı…
Guilak'ın araştırma ekibi, önümüzdeki 3 ila 5 yıl içinde klinik çalışmalara başlamak için FDA ile birlikte çalışmakta.
Orijinal makale erişim sayfası: https://www.pnas.org/doi/10.1073/pnas.2402954121